Da ricercatori UniPg l’unica terapia genica per malattia rara
L’Università degli Studi di Perugia ha contribuito allo sviluppo dell’unica terapia esistente in grado di curare i bambini affetti da una malattia genetica rara fino ad oggi incurabile e letale nei primi anni di vita: la leucodistrofia metacromatica
I risultati sono stati pubblicati su "The Lancet".
Nell’ambito di questo progetto biomedico, l’Ateneo di Perugia e in particolare la Prof.ssa Sabata Martino e il Dott. Francesco Morena (sezione di Scienze Biochimiche e Biotecnologiche del Dipartimento di Chimica, Biologia e Biotecnologie di cui è responsabile la Prof.ssa Carla Emiliani) hanno contribuito in forma sostanziale sin dalle prime fasi di sviluppo e sperimentazione della terapia, ovvero già dal 2010, con l’inizio della sperimentazione clinica.
